血友病のさまざまな治療法

血友病の治療は、足りない凝固因子を補充することです。これは「凝固因子補充療法^※」、または凝固因子注射といい、凝固因子を血管に注射します。
このように、凝固因子が直接血液の中に入ることでフィブリン凝塊を形成するのを助け、出血が止まるようにします。この治療法ではお子さんの必要とする凝固因子を一時的に補充することになります。

凝固因子補充療法には、体育の授業や遠足、運動会などのイベントの前に凝固因子を投与して出血を未然に防ぐ「予備的補充療法」や、定期的に注射することで凝固因子レベルを自然に出血が起こらない程度に保つ「定期補充療法」があります。定期補充療法は主に重症と中等症のお子さんが対象となります。

表：定期補充療法の種類

（一般社団法人日本血栓止血学会:
インヒビターのない血友病患者に対する止血治療ガイドライン 2013年改訂版より引用）

出血後の補充療法の原則は、出来るだけ早期に適切な量の因子補充を行うことにあります。この早期輸注を目的として1983年に家庭内治療が正式認可されました。

現在、中心となりつつある治療法です。出血やイベントの有無にかかわらず、週に何回か定期的に輸注するやり方です。

定期補充療法

定期補充療法の普及で出血の予防が可能になりました

血液中の凝固因子濃度（健常者は60%以上）

運動会や遠足といった足に負担がかかる行事予定がある場合など、出血がなくても、当日の朝などに事前に注射をするやり方です。

出血したあとに、完全に止血が確認されるまで、凝固因子製剤（以下、製剤）を注射する、最も一般的に行われてきたやり方です。

出血時補充療法（出血の種類と出血時の対応について）

1983年から、血友病の患者さんやそのご家族が、主治医から製剤の保管や溶解方法、注射のしかたについて指導を受けて練習することで、ご家庭で凝固因子の静脈注射をすることができるようになりました。
このことで、出血に対して迅速に対応できるようになり、血友病患者さんの学校生活や患者さんとご家族の生活の質(QOL) の向上に役立っています。また、皮下注射による出血傾向の抑制も行えるようになっています。
しかし、家庭治療は製剤の溶解方法、注射のしかた、副作用のチェック、および片づけなど、すべてにわたり安全で確実なやり方が要求されます。
それを行えるようになるには、チェックリストなどを利用して繰り返し練習するしかありません。
また、出血や投与の記録は、カルテに代わる大切なものと考えられ、患者さんやご家族が厳重に管理する必要があります。
さらに、製剤を投与する投与量や時期、投与回数についても適切に判断できる知識を持たな くてはなりません。
お子さんに注射をすることは、とても難しいことだと思うことでしょう。
しかし、いつかは皆ができるようになります。あせらず、肩の力を抜いて練習に努めてください。
家庭治療の許可がおりて、注射が行えるようになっても、特に初期の頃は失敗することもあり、注射の成功率にも波があります。
失敗が重なる時には初期の方法を思い出し、必要でしたら病院に通い、やり方を見直すとよいでしょう。
医師も看護師も最初は全く同じで、失敗を繰り返しながら上達しています。
出血や投与の記録は、必ず病院に持参し、主治医に見せてください。
また、迷うことがあったら必ず質問をしましょう。
家庭治療を始めても、判断に迷う場合には、主治医や看護師などの医療スタッフと連絡を取り合い、一緒に考えていきましょう。

関節内出血が繰り返されると、関節障害が生じることがあります。進行すると不可逆的な変化となるため、その場合は止血治療だけでなく整形外科的な治療（滑膜切除術、人工関節置換術など）を組み合わせる必要があります。