血友病の治療

新しい治療法

以前の治療法は、出血をしたら補充をするという出血時投与が主流でしたが、現在では出血がさまざまなダメージを体内に引き起こすことから未然に防ぐという観点で定期補充療法が盛んになってきました。
平成25年度の凝固異常症調査によると定期補充療法の実施率は(重症度を問わず)全体の54.4%です。また、インヒビターのある患者さんに対しても一部の薬剤で定期投与が2014年から可能になりました。

定期補充療法の有無と血友病重症度(血友病A)
定期補充療法の有無と血友病重症度(血友病B)

治療方法のみならず凝固因子製剤自体も日々開発が続き安全性の改善、長時間作用型、半減期延長型などの開発がすすんでいます。また凝固因子補充以外の薬剤の開発も行われています。将来的には遺伝子治療の開発も盛んになってきそうです。